Londres - Une petite fille a retrouvé l’ouïe au Royaume-Uni après avoir pris part à un essai pionnier de thérapie génique qui, selon les médecins, marque une nouvelle ère dans le traitement de la surdité.

Opal Sandy est née sourde en raison d’une neuropathie auditive, une maladie qui perturbe les impulsions nerveuses allant de l’oreille interne au cerveau et qui peut être causée par un gène défectueux.

Mais après avoir reçu une perfusion contenant une copie fonctionnelle du gène au cours d’une opération chirurgicale révolutionnaire qui n’a duré que 16 minutes, la petite fille, qui avait été traitée peu avant son premier anniversaire, entend presque parfaitement six mois plus tard.

La fillette, originaire de l’Oxfordshire (centre de l’Angleterre), a été traitée à l’hôpital Addenbrooke, qui fait partie du Cambridge University Hospitals et qui gère l’essai Chord.
La BBC et The Guardian ont relevé jeudi que d’autres enfants sourds du Royaume-Uni, d’Espagne et des États-Unis sont en train d’être recrutés pour l’essai et seront tous suivis pendant cinq ans.

Le professeur Manohar Bance, chirurgien oto-rhino-laryngologiste et responsable de l’essai, a relevé que les premiers résultats avaient dépassé ses attentes.

"Les résultats obtenus avec Opal sont très spectaculaires, si proches d’une restauration normale de l’audition. Nous espérons donc qu’il pourrait s’agir d’un remède potentiel", a-t-il relevé, précisant que cet essai est le fruit de décennies de travail.

La neuropathie auditive peut être causée par un défaut du gène OTOF, qui produit une protéine appelée otoferline. Celle-ci permet aux cellules de l’oreille de communiquer avec le nerf auditif. Pour pallier cette défaillance, la nouvelle thérapie de la société de biotechnologie Regeneron envoie une copie fonctionnelle du gène à l’oreille.

Ce n’est toutefois pas la première fois que la thérapie génique est utilisée. Plusieurs expériences dans différents pays ont eu lieu avec des résultats probants. Récemment, elle a déjà a permis à plusieurs enfants nés avec une surdité héréditaire d'entendre pour la première fois.

Une étude, évoquée en janvier 2024, fait état d'une amélioration significative de l'audition chez cinq des six enfants traités en Chine.

A, l'hôpital pour enfants de Philadelphie a annoncé des améliorations similaires chez un garçon de 11 ans traité dans cet établissement. Et au début du mois, des chercheurs chinois ont publié une étude montrant des résultats équivalents chez deux autres enfants.

Jusqu'à présent, les thérapies expérimentales ne ciblent qu'un seul type de surdité héréditaire.

Mais les scientifiques affirment que des traitements similaires pourraient un jour aider beaucoup plus d'enfants atteints d'autres types de surdité d'origine génétique. Dans le monde, 34 millions d'enfants sont atteints de surdité ou de déficience auditive, et les gènes sont responsables de près de 60 % des cas.