Le régulateur américain a annoncé lundi autoriser un nouveau médicament contre la maladie d'Alzheimer, pour la première fois en près de deux décennies.

"Cette autorisation est significative par de nombreux aspects", a déclaré l'Agence américaine des médicaments (FDA) dans un communiqué. Nommé Aduhelm et produit par l'entreprise pharmaceutique Biogen, il s'agit du "premier traitement approuvé contre la maladie d'Alzheimer depuis 2003", a souligné l'Agence.

Surtout, c'est le premier traitement dirigé contre la cause de la maladie, "la présence de plaques bêta-amyloïdes dans le cerveau", et non seulement les symptômes qu'elle entraîne, a-t-elle ajouté.

"Nous nous réjouissons de cette décision historique", a réagi dans un tweet l'organisation américaine Alzheimer Association.

En novembre, un comité d'expert s'était pourtant prononcé contre une autorisation de ce traitement, jugeant qu'il n'avait pas suffisamment fait preuve de son efficacité. Un avis non contraignant mais dont il est rare que la FDA s'affranchisse.

Le comité avait étudié les données de deux études: un grand essai clinique avait conclu que le médicament des laboratoires Biogen était efficace, tandis qu'un autre avait donné des résultats négatifs.

Mais "la FDA a déterminé qu'il existe des preuves substantielles que l'Aduhelm réduise les plaques bêta-amyloïdes dans le cerveau et que la réduction de ces plaques soit raisonnablement susceptible d'entraîner d'importants bénéfices pour les patients", a-t-elle déclaré.

L'Agence a ainsi "conclu que les bénéfices (...) surpassent les risques" de la prise de ce médicament, a-t-elle ajouté.

La FDA a par ailleurs utilisé une procédure accélérée qui ne confère au produit qu'une autorisation conditionnelle -- une possibilité qui n'avait pas été étudiée par le comité.

"La FDA demande à Biogen de conduire des essais cliniques post-autorisation pour vérifier les bénéfiques cliniques du médicament", a ainsi précisé le régulateur américain. "Si le médicament ne fonctionne pas comme prévu, nous pourrons prendre des mesures pour le retirer du marché."

Lueur d'espoir

Près de 6 millions d'Américains vivent avec Alzheimer, qui constitue la sixième cause de décès aux Etats-Unis. La maladie vole peu à peu la mémoire aux patients atteints, qui lors des dernières phases de la maladie ne peuvent plus effectuer les tâches quotidiennes ou tenir de conversations.

"Le besoin de traitement est urgent", a martelé la FDA.

Le médicament utilise une molécule, baptisée aducanumab. Il s'agit d'anticorps monoclonaux qui visent à dissoudre les agrégats de cette protéine, la bêta-amyloïde, qui s'accumule et crée des plaques dans les tissus cérébraux des patients atteints d'Alzheimer.

Cette cible est l'une des principales pistes explorées par la recherche contre cette pathologie dégénérative.

Mais les études sur des traitements ont subi ces dernières années revers sur revers, et aucun remède permettant une guérison n'existe à ce jour.

C'est pourquoi ce médicament a été vu comme une lueur d'espoir.

Malgré tout, conformément au grand débat qui agite la communauté scientifique autour de ce traitement, certains experts ont lundi tempéré l'enthousiasme. 

"Si je suis heureux que l'aducanumab ait reçu une autorisation, nous devons être clair sur le fait qu'au mieux, ce médicament aura un bénéfice marginal qui aidera uniquement certains patients choisis avec soin", a déclaré John Hardy, professeur en neuroscience au University College de Londres. "Nous aurons besoin de meilleurs médicaments à l'avenir."

L'action de Biogen a été temporairement suspendue à la Bourse de Wall Street au moment de l'annonce afin, semble-t-il, d'empêcher une trop grande volatilité.